ЕЩЁ РАЗ ПРО БАЛОВАПТАН

Как мы уже сообщали своим читателям, Администрация контроля качества продуктов питания и лекарственных средств США (FDA) присвоила лекарству баловаптан швейцарской компании Роше статус «прорывного» в лечении ключевых симптомов аутизма. Это означает, что процесс его одобрения FDA для использования пойдет быстрее.

Эксперты в области лечения аутизма считают, что это очень важный шаг на пути поиска лекарственных терапий для аутизма. В то же время у них есть некоторые сомнения в отношении того, как было проведено исследование эффективности баловаптана, и механизма его действия.

В клиническом испытании фирмы Роше приняли участие 223 взрослых мужчины с аутизмом. Они принимали 1,5, 4 или 10мг препарата или плацебо каждый день в течение 12 недель. Люди, осуществлявшие уход за ними, должны были оценить поведение испытуемых до и после курса препарата по двум шкалам: Шкале социальной чувствительности (Social Responsiveness Scale 2, SRS) и по Шкале адаптивного поведения Вайнленд (Vineland Adaptive Behaviour Scales), которая измеряет то, насколько хорошо индивид адаптируется к социальным изменениям и справляется с требованиями повседневной жизни.

Испытуемые не продемонстрировали никаких улучшений по шкале SRS, однако по шкале Вайнлэнд опередили на 4-5 баллов тех, кто принимал плацебо. Это улучшение демонстрирует скромный, но клинически значительный эффект, считает Федерико Болоньяни, руководивший испытаниями. 

Ранее уже проводились исследования, демонстрирующие определенное влияние изменения активности вазопрессина на социальные навыки людей с аутизмом. В пока что неопубликованном исследовании Карен Паркер, профессора психиатрии и бихевиоральной нейробиологии Стэнфордского университета (Калифорния, США), 15 детей с аутизмом продемонстрировали повышение на 13 баллов результатов по SRS после вдыхания аэрозоли вазопрессина дважды в день в течение 4 недель, в противоположность 13 детям из контрольной группы.

Не вполне понятен механизм действия препарата.

Известно, что гормон окситоцин усиливает социальную привязанность, поэтому ученые работают над препаратами от аутизма, имея в виду повышение уровней окситоцина. Препараты, имеющие своей целью вазопрессин, «кузен» окситоцина, должны, в теории, иметь такой же эффект.

Препарат Роше, однако, подавляет действие вазопрессина, а не поднимает его уровень. Возможно, препарат работает благодаря тому, что подавление активности вазопрессина снижает социальную тревожность, как предполагает Ларри Янг, профессор психиатрии Университета Эмори (Атланта, США).

Известно, что у мышей-полевок вазопрессин усиливает агрессивную бдительность при социальном взаимодействии. Снижение ее может позволить окситоцину действовать более эффективно.

Ряд экспертов также критикуют использование именно этих шкал для оценки результата воздействия препарата на испытуемых. Они считают, что поскольку эти инструменты предназначались совсем для других целей, они не подходят для задачи оценки эффективности препарата. 

Тем не менее, испытания баловаптана будут продолжаться, и специалисты Роше планируют получить официальное одобрение препарата к 2020 году.

Spectrumnews. Optimism, confusion greet federal fast track for autism drug
https://www.facebook.com/1784644951786874/photos/a.1792343541017015.1073741828.1784644951786874/1926519214266113/?type=3&theater
Comments