ИСПЫТАНИЯ ПРЕПАРАТА С ИЗМЕНЕННЫМ НАЗНАЧЕНИЕМ ДЕМОНСТРИРУЮТ ПОТЕНЦИАЛЬНУЮ ЭФФЕКТИВНОСТЬ ПРИ АУТИЗМЕ

Препарат-диуретик буметанид, предназначенный для лечения отеков, по данным исследования французских ученых, может ослаблять проявления аутизма.

Бутенамид прописывают при задержке жидкости в тканях после сердечных приступов, при болезнях печени и почек, для снижения кровяного давления. Этот препарат также влияет на гамма-амино-масляную кислоту (ГАМК) в мозге, роль которой весьма важна при аутизме.

ГАМК ослабляет возбуждающие сигналы в нейронах, однако на ранних стадиях развития мозга ее роль противоположна: она усиливает возбуждение. Ряд исследований на животной модели говорит о том, что при аутизме ГАМК продолжает усиливать возбуждающий сигнал, поэтому у индивидов с аутизмом возбудимость мозга повышена.

Буметанид частично блокирует каналы, которые пропускают ионы хлорида в нейроны. Поскольку ГАМК открывает каналы, буметанид переключает реакцию клетки с возбуждения на торможение.

Ученые уже проводили исследования этого препарата в 2010 и 2013 году и обнаружили некоторые улучшения у детей после приема препарата в течение 3 месяцев. В исследовании, опубликованном недавно в Translational Psychiatry участвовало 88 детей, принимавших 3 разных дозы препарата или плацебо.

Из 66 детей, принимавших буметанид, 23 продемонстрировали улучшения состояния на 6 пунктов по Шкале оценки детского аутизма (Childhood Autism Rating Scale, CARS), и только 1 ребенок из группы плацебо показал такие же улучшения. Дети, принимавшие препарат, показали так же улучшения по Шкале социальной отзывчивости в большей степени, чем принимавшие плацебо.

Самые большие улучшения были у детей, принимавших самую высокую дозу буметанида, 2 миллиграмма. При этом данная доза приводила и к самым сильным побочным эффектам (обезвоживание), поэтому из 22 детей в этой группе 9 покинули исследование.

В дальнейших испытаниях препарата планируют использовать дозу 1 мг.

Отсеивание участников могло повлиять на исход испытаний препарата. Кроме того, испытание не полностью соответствовало требованиям двойного слепого исследования, т.к. препарат имеет ярко выраженный мочегонный эффект, и семьям детей было легко понять, принимает ли ребенок буметанид или плацебо.

В настоящее время группа исследователей французской биотехнологической компании Neurochlore рекрутирует 370 участников для нового испытания.

Исследователи отмечают, что в связи с потенциальным побочным действием препарата родители не должны начинать самостоятельное лечение ребенка буметанидом до тех пор, пока испытания не выявили оптимальную дозу и пока не разработан протокол лечения.

Transl Psychiatry. 2017 Mar 14;7(3):e1056. doi: 10.1038/tp.2017.10.
Effects of bumetanide on neurobehavioral function in children and adolescents with autism spectrum disorders.

Фото ИСКРА Индивидуальная Система Коррекции  Развития и Адаптации.